vchal
هذا هو مقالي الأول حول Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA). إنتليا هي شركة تحرير الجينات في مرحلة سريرية. أعلنت نتائجها المالية للربع الأول من عام 2024 قبل فتح السوق في 09/05/2024 من خلال إصدار بيان الأرباح (ال “RELEASE“) والمؤتمر الهاتفي (ال “CALL“) و 10-Q (ال “10-Q“). بالإضافة إلى المصادر المذكورة أعلاه، سيستشهد هذا المقال بعرض النشاط التجاري الشهري لعام 2024 (ال “PRESENTATION“).
تعمل Intellia على تطوير خط أنابيب من العلاجات القائمة على CRISPR in vivo و ex vivo لأمراض تهدد الحياة وتعاني من احتياجات طبية غير ملباة. يصف 10-K (ال “10-K”) النهجين المختلفين على النحو التالي:
… برامج in vivo تستخدم CRISPR/Cas9 لتمكين التحرير الدقيق للجينات التي تسبب الأمراض مباشرة داخل الجسم البشري. … العناوين الواردة لعلاجات ex vivo لمتابعة الأمراض المناعية والمناعية التي نستخدم CRISPR/Cas9 كأداة لخلق تقنية الخلايا المهندسة. بالنسبة لبرامجنا ex vivo، يتم استخدام CRISPR/Cas9 لتكوين الخلايا البشرية خارج الجسم. (تم تحديد التشديد)
يجعل 10-Q (ص 49) من الواضح أن هذه أيام مبكرة بالنسبة إلى CRISPR/Cas9. ويشير إلى أن إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية لم توافق سوى على علاج واحد باستخدام CRISPR/Cas9 ex vivo للاستخدام البشري ولا شيء في vivo.
كما هو مفصل من خلال العرض التقديمي slide 12 أدناه، تكون برامج Intellia in vivo أكثر تقدمًا، مع وقف برامج ex vivo لأغراض البحث حتى الآن:
ir.intelliatx.com
للأسباب المدرجة، أعطي Intellia تصنيفًا “شراء” متكهربًا.
تحت الشراكة الرئيسية تقوم Intellia ببرمج علاج الجينات
في عام 2016، وثقت أصول تحرير الجينات CRISPR. في تلك المقالة، قائمة بخمس جمعيات أساسية من شركات CRISPR، بما في ذلك:
Regeneron Pharmaceuticals and Intellia Therapeutics. $125 Million
هذا التعاون المشار إليه قد لعب دورًا مهمًا في تطور Intellia. أعلنت إدارة Regeneron في 04/2016 عن تعاونها. شملت رسومًا مقدمة بقيمة 75 مليون دولار إلى جانب الأهداف والعلاوات غير المحددة. كان الاتفاق الذي كان من المقرر أن يستمر لمدة ست سنوات يتضمن شبكة معقدة من الأهداف المحتملة.
محدد أنها:
امتصاص ترانستيريتين هو أول هدف سيتم تطويره مشتركًا وتسويقه بواسطة الشركتين.
في كتابها 10-K (ص 15-16) تحت عنوان “التعاونات والاتفاقيات الأخرى”، تشير Intellia إلى سلسلة من التعديلات والممارسات. تم تمديد الاتفاق مؤخرًا حتى 04/2026.
برنامج Intellia الرائد هو NTLA-2001
PRESENTATION slides 19-24 تصف برنامج Intellia NTLA-2001 في علاج Tr…شاهد المزيد
Leave a reply